Mi van egy szem tabletta mögött?
megjelent:
Egy új gyógyszerfejlesztésre alkalmas gyógyszermolekula-jelölt azonosítása akár 2-10 évet is igénybe vehet. A klinikai vizsgálatok négy fázisból állnak, melyek már a gyógyszer emberekre gyakorolt hatásait vizsgálják.
A fizio-kémiai tulajdonságok meghatározását követően elkezdődhet a molekula preklinikai (klinikai vizsgálatot megelőző, különböző élő organizmusok felhasználásával történő) vizsgálata. Ebben a fázisban történik meg a molekula hatásainak meghatározása, illetve itt derül ki, hogy mely betegségek kezelésére lesz alkalmas a majdani készítmény. Ezek a vizsgálatok általában laboratóriumi rágcsálókon, vagy magasabb rendű emlősökön történik.
Amit tudni kell a gyógyszerszedésről |
Az előzetes vizsgálatok során állapítják meg a molekula toxikológia és biztonságossági paramétereit is. Ez utóbbiakat baktériumtenyészeteken, sejttenyészeteken és laboratóriumi rágcsálókon határozzák meg. A fejlesztés e szakasza körülbelül négy évet igényel és az úgynevezett preklinikai dosszié lezárásával ér véget. Ez a dosszié a gyógyszermolekula-jelöltről összegyűjtött minden eddigi adatot tartalmaz.
Ezt követően elkezdődik a molekula-jelölt klinikai fejlesztése. A klinikai vizsgálatok négy fázisból állnak, ezek már a gyógyszer emberekre gyakorolt hatásait vizsgálják. Az első három fázis a forgalomba hozatal engedélyezésének előfeltétele (azaz a patikákba kerülést megelőzően zajlik), a negyedik a piaci értékesítést követi.
Első fázis: a gyógyszer tesztelése egészségeseken
Az első állomás a Fázis 1. klinikai vizsgálat, melynek célja a molekulajelölt biztonságosságának, és tolerálhatóságának igazolása a gyógyszer egyszeri (1/a) illetve ismételt (1/b) alkalmazása során.
A Fázis 1. vizsgálatok lebonyolításához szükséges idő egy-másfél évre tehető, a gyógyszerjelöltet egészséges önkénteseknek adják. Már ebben a fázisban elkezdődik a molekulajelölt farmakokinetikai vizsgálata, azaz a kutatók elkezdik meghatározni, hogy hogyan alakul a gyógyszer sorsa a szervezetben.
| Klinikai fejlesztés | |
| Fázis 1. viszgálat | Sikeres termék bevezetésének valószínűsége: 20% |
| Kivitelezéshez szükséges idő: 0,5-1 év | |
| Vizsgálatba bevont alanyok száma: 25 | |
| Átlagos összköltség: 0,9 millió USD | |
| Fázis 2. vizsgálat | Sikeres termék bevezetésének valószínűsége: 30% |
| Kivitelezéshez szükséges idő: 1,5 év | |
| Vizsgálatba bevont alanyok száma: 100-300 beteg | |
| Átlagos összköltség: 3,3 millió USD | |
| Fázis 3. vizsgálat | Sikeres termék bevezetésének valószínűsége: 67% |
| Kivitelezéshez szükséges idő: 3,5 év | |
| Vizsgálatba bevont alanyok száma: 1 000-5 000 | |
| Átlagos összköltség: 18,3 millió USD | |
| Hatósági engedélyeztetés elindítása | Sikeres termék bevezetésének valószínűsége: 81% |
| Kivitelezéshez szükséges idő : 1,5 év | |
| Vizsgálatba bevont alanyok száma: irreleváns | |
| Átlagos összköltség: 1,5 millió USD | |
Második fázis: a gyógyszer tesztelése betegeken
A következő szakaszban, a Fázis 2. vizsgálatok alanyai már abban a betegségben szenvednek, amelyre a majdani gyógyszer szedése javasolt lesz. Általában 100-300 betegen nézik meg a gyógyszerjelölt hatását. A vizsgálatok elsődleges célja a gyógyszer hatékonyságának alátámasztása.
Ez a fázis gyógyszerfejlesztés finanszírozása szempontjából kritikus mérföldkő, mivel ezen a ponton igazolható először a molekula mögött álló tudományos teória. A Fázis 2. vizsgálatok időtartama megközelítőleg egy-másfél év.
Harmadik fázis: igazolni a szer hatékonyságát tömegeken
A gyógyszer törzskönyvezést megelőző utolsó vizsgálat a Fázis 3. vizsgálat, amely 1000-3000 beteg bevonásával történik. Ennek a fázisnak a célja nagyszámú betegen igazolni a vizsgált szer hatékonyságát. Nagyfokú szervezettség, humán-erőforrás és infrastruktúra igénye miatt rendkívül költséges és lebonyolítása a Fázis 1., 2. vizsgálatoknál hosszabb időt, 2,5-4 évet is igényelhet.
Az engedélyek megszerzése
A három klinikai fázis sikeres lezárásával lehet az illetékes hatóságokhoz fordulni (Magyarországon az OGYI-hoz -Országos Gyógyszerészeti Intézet-, vagy az EMEA-hoz- The European Agency for the Evaluation of Medicinal Products) a törzskönyvezési kérelemmel. Az engedélyeztetés akár másfél évig is eltarthat. A gyógyszerek piaci élettartama alatt az orvosoktól visszaérkező jelentéseken keresztül folyamatosan ellenőrzik a már forgalmazott gyógyszereket.
Egy gyógyszermolekula-jelölt sikeres piaci bevezetésének valószínűsége igen kicsi, azonban a fejlesztés során folyamatosan nő, a befektetők kockázata pedig ezzel párhuzamosan csökken.
Míg a klinikai vizsgálatokra kerülő gyógyszerek mindössze 20 százaléka kerül ténylegesen piaci forgalomba, a Fázis 3. vizsgálatok sikeres lezárását követően a hatóságokhoz engedélyezésre benyújtott szerek 81 százaléka kerül piaci bevezetésre.
(WEBBeteg - Dr. Zsuga Judit, klinikai farmakológus)
